SE UTILIZA PARA LA OSTEOPOROSIS

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El CSIC descubre un fármaco contra una enfermedad hemorrágica rara

Un grupo de investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) ha descubierto que el medicamento acetato de bazedoxifeno, empleado para la osteoporosis, puede utilizarse, también, para combatir la telangiectasia, una enfermedad rara que causa sangrados que deterioran la calidad de vida de los enfermos que la padecen.

El CSIC descubre un fármaco contra una enfermedad hemorrágica rara
El CSIC descubre un fármaco contra una enfermedad hemorrágica rara | Agencias

Un gran descubrimiento aunque este tipo de medicamentos no suele contar con un gran apoyo económico por ser poco rentable aunque gracias a la designación como 'medicamento huérfano', con el que se denomina a enfermedades de muy baja incidencia, llamadas raras o minoritarias, que afectan a menos de 5 de cada 10.000 personas.

Esta desiganción de 'Medicamento huérfano' autoriza la realización de un ensayo clínico para poer comercializarlo, según han explicado desde el CSIC.

Existen dos tipos de medicamentos huérfanos: los de nueva creación, específicamente diseñados para tratar una dolencia rara, y aquellos ya empleados en el tratamiento de otra patología y que, tras el preceptivo ensayo clínico, se revelan útiles contra alguna de estas enfermedades.

La Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria (síndrome de Rendu-Osler-Weber, o HHT, por sus siglas en inglés) es una enfermedad rara con una prevalencia media de 2 cada 10.000 personas en la Unión Europea.

"Es una enfermedad genética que causa sangrados nasales frecuentes y manchas de color rojo en la cara, las manos y la boca. También provoca sangrados en órganos internos, como el pulmón, el cerebro, el hígado y la médula espinal", señala la investigadora del CSIC Luisa María Botella, del Centro de Investigaciones Biológicas, quien ha dirigido el estudio.

"Esta enfermedad puede ser mortal, pero además sus síntomas deterioran la calidad de vida de los afectados, ya que, debido a la profusión de hemorragias, son frecuentes la anemia y la necesidad de transfusiones sanguíneas, sobre todo a partir de los 40 años", añade.

Existen muchos problemas para tratar las enfermedades raras dada la baja prevalencia de este tipo de enfermedades y la sintomatología particular de cada una ya que en general no existen remedios terapéuticos para tratarlas.  Además, para la industria farmacéutica no le resulta rentable invertir en ensayos de medicamentos para enfermedades de baja incidencia. 

El hallazgo es fruto de una investigación conjunta del grupo del Centro de Investigaciones Biológicas (CIB), del CSIC, y médicos del Hospital de Sierrallana (Cantabria). La investigación ha contado con la ayuda del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), la Asociación HHT España, la Fundación HERES y el Ministerio de Ciencia e Innovación.

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