ENSAYOS REALIZADOS EN RATONES

ENSAYOS REALIZADOS EN RATONES

Investigadores mejoran la función muscular a través de la modificación genética

Tres grupos de investigadores han conseguido mejorar las funciones musculares de la distrofia muscular de Duchenne en ensayos realizados en ratones, a través de técnicas que permiten la modificación genética.

Descubren que ratones y plantas comparten el mismo patrón de división celular
Descubren que ratones y plantas comparten el mismo patrón de división celular | EFE

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética que afecta a uno de cada 3.5000 hombres y provoca degeneración muscular, pérdida de movilidad y muerte prematura.

Las mutaciones de la DMD implican a menudo la supresión de uno o más exones del gen de la distrofia, hecho que ocasiona un cambio en el código del ADN, el cual que conduce a la pérdida completa de la distrofina, una proteína esencial para el funcionamiento muscular.

Para recuperar la expresión de las proteínas distrofinas, los investigadores liderados por Christopher Nelson utilizaron el sistema de modificación del gen 'CRISPR-Cas9' para eliminar el exón 23, el causante de un cambio adicional en el código genético que permite que las proteínas distrofinas sean expresadas. 

Para ello, utilizaron virus adenoasociado 8 (AAV8) para hacer llegar el sistema de modificación genética a las células musculares de los ratones, según ha explicado este estudio.
Así, lograron eliminar el exón 23 en, aproximadamente, un 2% de todas las células musculares de las zonas que recibieron una inyección y se recuperaron los niveles de la proteína distrofina en, aproximadamente, un 8% del nivel normal.

Por su parte,  en un segundo estudio, el equipo de Chengzu Long utilizó el virus adenoasociado 9 (AAV9), que muestra una alta afinidad con el músculo, para entregar los componentes de modificación 'CRISPR-Cas9' para el mismo modelo de ratón con DMD.

Así, primero perfeccionaron su estrategia de modificación genética en el entorno de la modificación de la línea germinal y descubrieron que el 80% de los ratones descendientes mostraron una supresión del exón 23, hecho que f avoreció una expresión de la proteína distrofina.

Agencias | Madrid | Actualizado el 04/01/2016 a las 13:03 horas

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