GRAN AVANCE

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Investigan una técnica para evitar la herencia de enfermedades mitocondriales

Un grupo de investigadores del Instituto Salk, en la Jolla, California, Estados Unidos, han desarrollado una técnica para eliminar mutaciones mitocondriales de óvulos o embriones tempranos, lo que tiene potencial para evitar que los bebés hereden enfermedades mitocondriales.

Mujer embarazada
Mujer embarazada | antena3.com

Para muchas mujeres que son portadoras de una enfermedad mitocondrial, tener un hijo sano puede ser un juego de azar. Este conjunto de enfermedades afecta a las mitocondrias, pequeñas centrales eléctricas que generan energía en las células del cuerpo y se pasan exclusivamente de la madre al niño.

En la actualidad, no existen tratamientos para este tipo de enfermedades por lo tanto, esta nueva técnica abre la puerta y sobre todo, una nueva esperanza a que las portadoras de enfermedades mitocondriales puedan tener hijos sin la patología, según ha explicado el autor principal del estudio, Juan Carlos Izpisúa Belmonte, profesor en el Laboratorio de Expresión Génica de Salk y titular de la Cátedra Guillemin Roger. 

Las células vivas pueden tener cientos o incluso miles de mitocondrias, cada una de las cuales contiene su propio ADN, una pequeña colección de 37 genes que son esenciales para la función de los orgánulos.

Las mutaciones en estos genes cruciales pueden causar una amplia gama de enfermedades y pueden conducir a la muerte en el nacimiento, una esperanza de vida de sólo unos pocos años o síntomas devastadores durante décadas.

El experto y su equipo recurrieron a dos tipos de moléculas: endonucleasas de restricción y nucleasas tipo activadores de transcripción (TALENs). Estas nucleasas pueden ser diseñadas para cortar hebras específicas de ADN, actuando como una especie de "tijeras moleculares". 

El equipo de Salk diseñó nucleasas para cortar sólo el ADN mitocondrial que contenía las mutaciones específicas que causan enfermedades en los óvulos o embriones, dejando las mitocondrias sanas intactas.

Los científicos, utilizando ratones que contienen dos tipos de ADN mitocondrial, previnieron selectivamente la transmisión de uno de los tipos a la siguiente generación usando nucleasas específicas tanto en óvulos como en embriones de una célula. 

Los ratones bebé generados por este enfoque se desarrollaron normalmente a la edad adulta, además de que este método permitió reducir con éxito los niveles de ADN mitocondrial mutado responsable de dos enfermedades mitocondriales humanas.

Agencias | Madrid | Actualizado el 27/04/2015 a las 13:30 horas

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