Ángel, un niño de seis años e hijo del firmante de la petición, García Herrero, padece, desde los tres, esta enfermedad neurodegenerativa y mortal, también llamada el 'Alzheimer infantil'. Su esperanza de vida se sitúa en los 12 o 15 años y en España afecta a unos 45 menores.
Los niños que padecen esta enfermedad comienzan su desarrollo igual que los demás, incluso aprenden a gatear, a dar sus primeros pasos y a pronunciar sus primeras palabras, pero de un momento a otro algo falla y empiezan a perder esas capacidades.
Cada semana Ángel se somete a un tratamiento de enzimas en el Hospital Clínico de Valladolid y viaja una vez al mes a Madrid para participar en un ensayo clínico en el Hospital Niño Jesús, pero su padre ha señalado que estos tratamientos retrasan la enfermedad pero no la eliminan.
Ante esta situación, un equipo del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica de la Universidad Autónoma de Barcelona ha desarrollado una terapia génica que podría curar a los afectados con una única dosis intraventricular que consiste en introducirles un gen que reemplazaría al que les está impidiendo desarrollar una enzima.
Esta terapia tiene ya la designación de medicamento huérfano tanto por parte de la Agencia Europea del Medicamento, como por parte de la Agencia Americana del Medicamento. Sin embargo, según ha lamentado el padre de Ángel, Esteve, que es la compañía que posee la patente, todavía no tiene previsto comenzar el ensayo clínico y podría retrasarse unos tres o cuatro años.
El padre del niño ha solicitado adelantar la fecha y que comience cuanto antes ese ensayo clínico que podría salvar la vida de su niño y de los otros 45 menores que la padecen.