NUEVO ESTUDIO

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Descubren una molécula que parece alimentar la anemia de Fanconi

Un grupo de investigadores del Centro Médico del Hospital Infantil de Cincinnati, en Estados Unidos, han identificado una diana molecular y una estrategia experimental de tratamiento de los defectos de reparación del ADN tras la anemia de Fanconi.

Descubren una molécula que parece alimentar la anemia de Fanconi
Descubren una molécula que parece alimentar la anemia de Fanconi | Agencias

La anemia de Fanconi es un complejo responsable de anomalías genéticas, daño en órganos, anemia y algunos tipos de cáncer.

"Este estudio proporciona una plataforma experimental para probar nuevas terapias que podrían impedir que los trastornos pre y postnatales de anemia de Fanconi, que no tienen cura y limitadas opciones de tratamiento", afirma Susanne Wells, investigadora principal y directora del Programa de de Células Madre y Carinogénesis Epiletal en el Centro Médico del Hospital Infantil de Cincinnati (Instituto del Cáncer y Enfermedades de la Sangre). "Nuestros hallazgos también plantean una serie de cuestiones importantes, por lo que hay mucho más por hacer", añade.

En el estudio, los autores utilizaron células madre pluripotentes inducidas (iPSCs), que pueden convertirse en cualquier tipo de célula en el cuerpo. Las células madre inducidas, reprogramadas de células maduras de la piel y del tejido conectivo donadas por pacientes con anemia de Fanconi, enían la vía de reparación del ADN defectuosa (FA), que normalmente ayuda a proteger el genoma de mutaciones.

Los científicos estudiaron de cerca las células madre en cultivos de laboratorio y las células inyectadas en modelos de ratones humanizados, siguiendo su progresión genética, molecular y del desarrollo.

Los ratones humanizados inyectados con las células defectuosas incluso comenzaron a formar teratomas, tumores benignos que contienen una mezcla desordenada de células y tejidos de diferentes sistemas de órganos.

Pero los investigadores dijeron que el defecto de reparación del ADN comenzó a matar las células madre pluripotentes mediante el bloqueo de la división celular y causando la muerte celular programada.

Agencias | Madrid | Actualizado el 04/08/2018 a las 03:17 horas

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