Este estudio, publicado en la revista 'Proceedings of the National Academy of Sciences' (PNAS), demuestra que el complejo del laboratorio de Disney, conocido como Targaprimir-96, lleva a las células de cáncer de mama de quitarse la vida a través de la muerte celular programada al dirigirse precisamente a un ARN específico que activa el cáncer.

"Es el primer ejemplo de tomar una secuencia genética y diseñar un candidato a fármaco que funciona con eficacia en un modelo animal contra el cáncer de mama triple negativo. El estudio representa un claro avance en la medicina de precisión, ya que esta molécula sólo mata las células cancerosas que expresan el gen causante del cáncer, no células sanas.

Estos estudios pueden transformar la forma en que se identifican los fármacos dirigidos mediante el uso de la composición genética de una enfermedad", ha destacado el profesor Matthew Disney, del TSRI y uno de los autores del estudio.

Este proceso implica mucho tiempo y costoso cribado de alto rendimiento para poner a prueba millones de potenciales candidatos a fármacos para identificar a los pocos que afectan a la diana de interés. El enfoque elimina estos cribados.

El nuevo estudio utiliza un enfoque computacional del laboratorio llamado Inforna, que se centra en el desarrollo de compuestos de diseño que se unen a los pliegues de ARN, en particular a los microARN. 

Los microARN son moléculas cortas que trabajan dentro de todas las células animales y vegetales, normalmente como un "regulador de intensidad" para uno o más genes, uniéndose a las transcripciones de los genes y evitando la producción de proteínas.