PROBADO EN RATONES

PROBADO EN RATONES

Científicos desarrollan un fármaco que podría frenar la progresión de ELA

Un grupo de científicos ha identificado una molécula que se dirige a un gen que desmpeña un papel clave en la progresión  de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa que afecta a las neuronas motoras, unas células nerviosas que se encuentran en el cerebro  y la médula espinal que unen el sistema nervioso con los músculos voluntarios del cuerpo.

La esclerosis múltiple puede presentar síntomas tempranos antes de su diagnóstico
La esclerosis múltiple puede presentar síntomas tempranos antes de su diagnóstico | Agencias

La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neuromuscular que cursa con una degeneración selectiva de las motoneuronas, las encargadas de debilitar los músculos implicados en el movimiento voluntario.

Este innovador fármaco se trata de un prometedor avance, que ya ha sido probado en ratones, se detalla en la revista 'Cell Chemical Biology' y tenía como objetivo bloquear el gen, proporcionando así un paso importante para el desarrollo de nuevos tratamientos que retrasen la progresión de la ELA y otras patologías.

El equipo, dirigido por Maurizio Pellecchia, profesor de Ciencias Biomédicas en la Facultad de Medicina de la Universidad de California, Riverside, en Estados Unidos, ha diseñado 123C4, una molécula desarrollada por el laboratorio que apunta al receptor de EphA4, un gen en modelos animales y en seres humanos que es eficaz en retrasar la progresión de ELA.

La investigación implicó una combinación de una amplia variedad de técnicas sofisticadas y enfoques basados en la Espectroscopía de Resonancia Magnética Nuclear y otros que van desde la química medicinal, la biología celular y la imagen, a la farmacología in vivo, y estudios de eficacia utilizando modelos de ratones transgénicos de ELA.

Para llegar a esta molécula, los investigadores probaron más de 100.000 posibles candidatas.

El modelo de ratón transgénico que Pellecchia y sus colegas emplearon para el estudio ha sido ampliamente adoptado como un estándar para seleccionar candidatos de fármacos como posibles terapias para ELA. Sin embargo, el equipo tiene que llevar 123C4 a la clínica para confirmar que los estudios de laboratorio se traducen eficazmente a los pacientes afectados por ELA.

Constantes y Vitales | Agencias | Madrid | 13/02/2017

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