LA SEGUNDA ENFERMEDAD NEURODEGENERATIVA MÁS COMÚN

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Avance en una terapia génica para el Parkinson

Un equipo de científicos ha descubierto que una terapia genética emergente para la enfermedad de Parkinson es capaz de crear en el cerebro nuevos circuitos asociados con un mejor movimiento motor. Este hallazgo, publicado en 'Science Translational Medicine', explica los mecanismos terapéuticos involucrados en la terapia génica de Parkinson emergente conocida como AAV2-GAD.

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Parkinson | Archivo

Los resultados de este estudio podrían ayudar a las comunidades científicas y clínicas al hacer que AAV2-GAD progrese a los ensayos clínicos, al mismo tiempo que aportan más comprensión a la respuesta y la eficacia del tratamiento del Parkinson, la segunda enfermedad neurodegenerativa más común en Estados Unidos.

Los pacientes de Parkinson experimentan temblores, lentitud de movimientos (bradiquinesia), rigidez y problemas de equilibrio y coordinación, lo que ocasiona dificultad para caminar, hablar o completar tareas diarias sencillas. Las terapias actuales y los medicamentos para la patología de Parkinson ayudan con los síntomas, pero no disminuyen la degeneración neural subyacente.

La terapia génica, que inyecta genes en las células para corregir anomalías en la función cerebral, es un enfoque terapéutico emergente para los trastornos neurodegenerativos, como la enfermedad de Parkinson. Recientes ensayos clínicos de fase 2 demostraron que el suministro del gen ácido glutámico descarboxilasa (GAD) en una parte del cerebro llamada núcleo subtalámico tenía efectos terapéuticos para los pacientes. El análisis del doctor Eidelberg de los mecanismos de la terapia con AAV2-GAD reveló que el mecanismo de acción de la terapia es único en comparación con otros tratamientos para el Parkinson.

En el estudio, el profesor Eidelberg y su equipo analizaron tomografías PET metabólicas de 15 pacientes con enfermedad de Parkinson que recibieron la terapia génica y 20 que fueron asignados al azar a una cirugía simulada y luego se les volvió a examinar seis y 12 meses después de la operación. Lo que encontraron fue que aquellos que recibieron la terapia génica comenzaron a formar nuevas conexiones cerebrales, que maduraron al final del estudio de 12 meses

El equipo de Eidelberg tiene previsto utilizar la aparición de estos nuevos circuitos como biomarcador del tratamiento en un próximo ensayo clínico de fase 3 de esta nueva intervención para la enfermedad de Parkinson.

Constantes y Vitales | Agencias | Madrid | 30/11/2018

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