SUFRÍA EPIDERMÓLISIS AMPULAR

SUFRÍA EPIDERMÓLISIS AMPULAR

Logran reconstruir el 80% de la piel de un niño con una técnica genética

Un grupo de científicos de la Universidad de Módena ha reconstruido la piel de un niño de siete años que sufría 'epidermólisis ampular', una enfermedad que provoca pérdida de la epidermis. Para conseguirlo, utilizaron una muestra de cuatro centímetros cuadrados de piel del niño y corrigieron genéticamente sus células por medio de un vector retroviral, según publica la revista "Nature". Meses después del tratamiento, el pequeño pudo recuperar su vida normal, como ir a la escuela y practicar deporte.

Científico investigando en un laboratorio
Científico investigando en un laboratorio | Archivo

La epidermis humana, que actúa como una barrera de protección contra los agentes del medio ambiente, está adherida a una capa más profunda, la dermis, que asegura a su vez la elasticidad y la resistencia del conjunto de la piel.

Los pacientes que sufren 'epidermólisis ampular' tienen una epidermis que no se adhiere de forma adecuada, por lo que su piel es frágil, se fragmenta y se desprende con facilidad. En los casos más graves, esa condición puede causar heridas crónicas, infecciones y cáncer de piel.

Una de la causas de esa dolencia es una mutación del gen LAMB3, responsable de codificar una proteína implicada en el proceso de adherencia de las capas de la piel, aunque hasta ahora no se ha diseñado un tratamiento clínico.

El nuevo método, propuesto por el equipo italiano, se puso a prueba en un niño que ingresó en una unidad de quemados tras haber perdido “casi toda su epidermis”, lo que ponía en riesgo su vida, según ha relatado De Luca en una conferencia de prensa telefónica.

Ante la falta de tratamientos convencionales, los científicos aplicaron su terapia experimental entre octubre y noviembre de 2015.

“En febrero de 2016 recibió el alta y pudo recuperar una vida normal, incluido ir a la escuela y participar en actividades deportivas”, describió el investigador.

Los científicos utilizaron una muestra de cuatro centímetros cuadrados de piel del niño y corrigieron genéticamente sus células por medio de un vector retroviral.

A partir de esas células modificadas, cultivaron injertos epidérmicos de 85 centímetros cuadrados, con los que reemplazaron el 80 % de la piel del paciente en diversas operaciones quirúrgicas.

Tras 21 meses, la nueva epidermis se ha adherido con firmeza a la dermis, sin formar ampollas, y resiste al estrés mecánico de forma normal, según describen los científicos en la publicación de “Nature”.

El trabajo destaca que no se han detectado signos de producción de anticuerpos contra los injertos, lo que podría promover el rechazo de la piel modificada, y que los genes que incorporan el vector retroviral no han mutado de forma que permita ligarlos a la posibilidad de aparición de tumores.

Sin embargo, en un artículo que acompaña al trabajo en la revista científica, los genetistas de la Universidad Libre de Bruselas Mariaceleste Aragona y Cédric Blanpain advierten de que la 'epidermólisis ampular' puede estar causada por otros genes, algunos más difíciles de corregir que el LAMB3.

Esos investigadores sugieren que el uso de tecnologías de modificación genética como CRISPR-Cas9 pueden ser útiles en procedimientos similares, y subrayan asimismo que el tratamiento puede ser más efectivo en niños que en adultos, dado que sus células madre tienen un potencial de renovación más elevado.

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